Un estudio piloto, publicado en noviembre de 2025 en una prestigiosa revista médica, presentó los resultados del primer ensayo clínico en humanos de una terapia de edición genética CRISPR, llevado a cabo por la Clínica Cleveland.
La investigación mostró que, después de un año de seguimiento, los 15 pacientes analizados lograron reducir sus niveles de colesterol y triglicéridos en aproximadamente un 50%, de forma segura y sostenida, sin efectos adversos.
En la fase inicial del ensayo, se demostró que una única infusión de la terapia de edición genética CRISPR-Cas9 fue efectiva y segura para disminuir el colesterol LDL, comúnmente denominado “colesterol malo”, así como los triglicéridos en personas que presentaban trastornos lipídicos resistentes a tratamientos farmacológicos.
Los participantes fueron evaluados durante un año y recibieron diferentes dosis de la terapia. El estudio tuvo como objetivo “determinar si las reducciones en el colesterol LDL y los triglicéridos tras dos meses de dosis se mantendrían durante 12 meses”.
Asimismo, el reporte del ensayo indicó que, al finalizar este período, “los pacientes tratados con la dosis más alta experimentaron una disminución del 52,5% en el colesterol LDL con respecto al valor inicial y una reducción del 47,8% en los triglicéridos”.
Además, se destacó que no se registraron eventos adversos relacionados con el tratamiento durante el año de seguimiento.
Los resultados de este ensayo fueron presentados en la reunión anual de la Sociedad Europea de Cardiología en 2026 y publicados simultáneamente en la revista médica.
“Tras los datos iniciales presentados en noviembre de 2025, la durabilidad del efecto reductor de lípidos fue impresionante”, afirmaron los investigadores, quienes esperan continuar explorando esta terapia en una población más grande de pacientes.
¿Cómo funciona la terapia de edición genética CRISPR-Cas9?
Según el informe de la clínica, “CRISPR-Cas9 es una tecnología de edición genética que se puede utilizar para modificar o corregir regiones específicas del ADN de una persona con el fin de tratar enfermedades graves”.
Para esta investigación se administró a los pacientes una infusión del medicamento CTX310. Una vez que ingresa en el organismo, el tratamiento es transportado hasta el hígado, donde se encarga de desactivar un gen llamado ANGPTL3.
La inactivación de este gen es clave, ya que se ha demostrado que puede reducir tanto el colesterol LDL como los triglicéridos, dos factores de riesgo asociados a enfermedades cardíacas.
Durante la ejecución del estudio, se administró CTX310 en dosis que iban de 0,1 a 0,8 mg/kg, aplicadas en una única infusión, después de realizar un tratamiento previo con corticosteroides y antihistamínicos.
Durante este proceso, los médicos monitorearon atentamente a los pacientes y los posibles efectos secundarios relacionados con la terapia genética, así como los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos.
Como resultado principal, el estudio concluyó que el “CTX310 redujo tanto el colesterol LDL como los triglicéridos en aproximadamente un 50% en la dosis más alta”.
El seguimiento continuará durante 15 años
Los participantes fueron vigilados durante un año posterior al ensayo y se estableció un seguimiento de seguridad a largo plazo que abarcará hasta 15 años, en consonancia con las recomendaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para las terapias de edición genética.
Sin embargo, es importante destacar que la investigación todavía no ha sido aprobada como tratamiento de uso general. Se necesitan estudios adicionales y ensayos con una población más amplia para confirmar la efectividad y seguridad de esta terapia en el organismo.
